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進行性肌營養不良癥的西醫治療方法

作者:蘇蘇 來源: 康網 時間: 2023-08-09 閱讀:

進行性肌營養不良癥的西醫治療方法

西醫治療,現代醫學對進行性肌營養不良癥尚無確切有效的藥物治療,以下的一些藥物其療效正在研究之中。

(一)激素治療:

1.強的松

近年對糖皮質激素,尤其是強的松不同的臨床試驗表明,激素有益于提高DMD患者的肌肉力量和功能]。用強的松治療3年仍可以顯著地延緩肌無力的發展以及功能喪失]。.M.Fenichel 等試驗表明,0.75mg/kg/d是最佳劑量。顯著副作用,是體重增加,其他包括柯氏征cushingoid表現、血壓收縮期和舒張期升高以及行為改變。生長率明顯下降,身高增長減少了40%

2.去氟可特(deflazacort DF一種類固醇)2.0mg/kg隔日一次,可以延緩癱瘓的時間,保護肺臟功能,副用用為有中等度的體重增加和輕度的行為改變無癥狀的白內障、痤瘡等

3.oxandrolone. oxandrolone一種合成的類固醇,在四種定量的肌肉測試上有顯著的改善,認為oxandrolone是一種安全的,在緩解病情發展上有意義的藥物。

有人認為應用激素可能會引起激素性肌病。

(二)鈣拮抗劑:

細胞內鈣過量是致使肌纖維變性的重要機理,而鈣拮抗劑可通過阻止鈣離子進入細胞,以減輕肌纖維的變性和壞死,從而使腓腸肌由僵硬變軟。對于鈣離子拮抗劑在MD治療中的臨床意義,研究尚未統一。有人應用硫氮卓酮(diltiazem) 90-360mg/日,及用Verapamiol(維拉帕米)每日40-60 mg未發現明顯療效。

(三)嘌呤類

Griggs等用硫唑嘌呤治療DMD患兒,劑量2.5mg/kg/d,結果表明,盡管硫唑嘌呤與強的松一樣都可減少肌組織的單個核細胞的浸潤,但硫唑嘌呤不能改善患兒的肌力,這意味著抑制炎癥細胞浸潤的作用可能不是激素誘導肌力增強的主要機制,據推測,可能與激素直接誘導肌特異性基因表達及增強肌前體細胞或成肌細胞增生有關。

(四)移植技術:

有人設計用成肌細胞移植療法對部分DMD患兒有效。抗肌萎縮蛋白基因轉移療法已在動物實驗中取得一定的療效,但這兩種技術尚不能在臨床普及應用。在國外,有部分人體的基因移植正在試驗中。