長期應用地夫可特對杜興氏肌營養不良患者有益
長期應用地夫可特對杜興氏肌營養不良患者有益 據多倫多大學的Douglas Biggar博士及其研究小組在1月出版的兒科學雜志上著文報導,30例杜興氏肌營養不良(DMD)患者經過數年地夫可特(deflazacort)治療后,其肌肉功能和呼吸肌力均得以保存,且脊柱側凸的嚴重程度也有所降低。 在這些患者平均8.4歲時開始接受每天0.9mg/kg的地夫可特治療,并將隨訪結果和24例未治療的DMD患者進行對照研究。平均隨訪時間為3.2年,其中5例患者隨訪時間超過5年。如果患者年齡增加或出現體重增加就逐漸降低地夫可特的治療劑量。 在治療組平均10歲左右時,可以行走、爬樓梯及從地板上站起的患者數目遠多于未治療組。到患者平均年齡到13.7歲時,13例未治療組患者因為脊柱側凸而接受了手術治療,而地夫可特治療組沒有這樣的病例。 在平均10歲時,地夫可特治療組用力肺活量(FVC)的預測值百分比為85.3%,而未治療組為74%;到平均13歲時,地夫可特治療組的預測值百分比仍在80%以上,未治療組則下降到43.2%。 基于以上發現,研究小組認為:即使DMD患者到了完全依靠輪椅的程度也不應終止地夫可特的治療。 地夫可特的主要副作用為生長抑制和無癥狀性白內障,但研究人員認為生長抑制可能會為肌肉功能的保持帶來好處。