酶類有助于治療肌營養(yǎng)不良

Duchenne型肌營養(yǎng)不良的發(fā)病率約為每5000名兒童中有1人發(fā)病，是最為常見的兒童型肌營養(yǎng)不良。它多見于6歲以前的男孩中。這種疾病的病因是體內缺乏某種特殊的蛋白質……抗肌萎縮蛋白，從而導致肌肉緩慢分離，大多數患者在12歲時就已經只能靠輪椅生活，很少有患者可以活過20歲。

根據科學家在小鼠中進行的最新實驗研究，一定量的某種酶類能夠阻斷肌肉營養(yǎng)不良患者中存在的肌肉萎縮。研究人員認為這一發(fā)現(xiàn)有望用于治療該病。來自California大學的PaulMartin說：/這一研究結果為我們治療Duchenne型肌營養(yǎng)不良提供了一個新的分子治療標靶。/

根據今年4月16日出版的《美國科學院科學新近展雜志》上發(fā)表的研究報告，Martin等人發(fā)現(xiàn)體內缺少抗肌萎縮蛋白的小鼠會出現(xiàn)肌肉萎縮，但是體內含有某種酶類較多的小鼠未出現(xiàn)肌肉退化的跡象。研究人員人為增加這種被稱為CTGalNAc轉移酶的酶類生成，通過遺傳工程技術使小鼠的骨骼肌中產生較多量的這種酶類。正常情況下，這種酶類是在神經肌肉接頭處產生的。科學家培養(yǎng)出體內缺乏抗肌萎縮蛋白的小鼠。

在接受路透社記者采訪時，Martin解釋說，小鼠的骨骼肌中存在這種酶類能夠表達產生與抗肌萎縮蛋白結構相似的蛋白質。這樣就可以補償體內缺乏的蛋白質。Martin補充說，如果在人類中，能夠找到一種方式來增加這種特殊的酶類的表達，將會有助于Duchenne型肌營養(yǎng)不良患者肌肉萎縮的治療。研究人員試圖將相關基因插入骨骼肌的基因組中。他認為可以采用相似的方法來增加CTGalNAc轉移酶含量。Martin認為研究人員可以開發(fā)新藥來增加骨骼肌中這種酶類的產生。

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