白血病治療方法-基因治療

基因治療就是向靶細(xì)胞(組織)導(dǎo)入外源基因，以糾正補(bǔ)償或抑制某些異常或缺陷基因，從而達(dá)到治療目的。其治療方式可分成四類：①基因補(bǔ)償：把有正常功能基因轉(zhuǎn)入靶細(xì)胞以補(bǔ)償缺失或失活。②基因糾正：消除原藥異常基因，以外源基因取代之。③基因代償：外源正常基因表達(dá)水平超過原藥的異常基因表達(dá)水平。④反義技術(shù)：用人工合成或生物體合成的特定互補(bǔ)的DNA或RNA片段或其化學(xué)修飾產(chǎn)物抑制或封閉異常或缺失的基因表達(dá)。

基因治療白血病作為一個(gè)新的方法正逐步從理論研究向臨床試驗(yàn)過渡，在美國(guó)已通過Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段，目前基因治療主要是應(yīng)用反義寡核基酸封閉原癌基因的研究。反義技術(shù)因不需改變基因結(jié)構(gòu)能對(duì)目的基本及其產(chǎn)物進(jìn)行治療。故是基因治療方法中最簡(jiǎn)單明了的手段。CML是目前應(yīng)用反義核酸技術(shù)研究最多的白血病，通過現(xiàn)有技術(shù)的改進(jìn)，使用遞轉(zhuǎn)殺病毒公導(dǎo)包括BCABL融合基因在內(nèi)的多種反義DNA/RNA和輔助基因系統(tǒng)，有望不久CML基因治療取得突破。