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骨髓移植是重型再生障礙性貧血兒童的首選治療

對于最初的免疫抑制治療無效或復發的病人，研究者推薦應用供體的骨髓移植作為搶救性治療的手段。日本名古屋大學醫學院的Dr. Seiji Kojima與其同事分析了100例年齡小于17歲的獲得性再障應用免疫抑制治療(IST)或骨髓移植治療(BMT)對生存的影響。所有的移植物均為HLA相合的家庭供者提供。

估計BMT組10年的生存率為97%，IST組為55%。BMT組10年無病生存率(FFS)為97%，而IST組只有40%，后者包括11例對IST無效的病人。有7例接受IST的病人進展為骨髓增生異常綜合征，估計這個綜合征10年的累積患病率為20%，進行亞組分析，接受抗淋巴細胞球蛋白/環孢素A聯合治療的IST病人和未接受治療者IST病人FFS率無顯著差異。

目前的這項研究證實了其他的研究結果，即接受HLA相合的家庭供者的骨髓移植者有極好的生存和很低的死亡率。然而，目前的研究中接受IST者的療效比最近發表的其他研究結果差。

作者提出："隨著環孢素A和生長因子在再障治療中的廣泛應用，需要做進一步的研究評估接受這些藥物治療的病人骨髓增生異常綜合征和急性髓樣細胞性白血病的發生率，明確發生繼發腫瘤的危險因素。"

按照生存和對輸血的依賴，過去的研究已經證實BMT治療優于IST，近來的一些研究報告顯示這些治療方案的療效相當。 Kojima研究小組稱："我們的研究清楚地顯示了開始即進行BMT的顯著優點"

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