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長期應用羥基脲治療鐮狀細胞貧血

在TORONTO舉行的第28屆國際血液病學會會議上，埃及的研究者報道長達5年的羥基脲持續應用與器官的慢性損傷無關。

開羅Ain Shams 大學醫院的兒科學教授Ahmed Samy Khalifa醫生在會上報告了他們的研究結果。該研究隨訪了30例平均年齡為11歲的嚴重鐮狀細胞性貧血患兒，給予羥基脲15mg/kg/d治療，在此過程中如果沒有明顯的毒性表現就加大藥物的用量，直至最大耐受劑量25mg/kg/d，24例病人應用了最大耐受劑量，其中20例用此劑量達2年。在此期間因急性胸廓綜合征而住院的人數下降了0.3/人/年，低于治療前的水平(1.5)。

與此相似的是因血管閉塞危象而住院的病人由3.8/人/年下降到0.8，每年需要輸血的量也由基礎水平的3.7個單位降低到0.9。研究者發現中性粒細胞計數有短暫的下降，其中10%的兒童因轉氨酶升高而暫時停藥。在羥基脲開始治療12個月后血紅蛋白的水平、中性粒細胞和網織紅細胞的絕對計數均明顯下降。而且，該治療對生長無影響。本研究證實對于緩解鐮狀細胞病，羥基脲治療是安全有效的，且患者可很好耐受。

目前可供利用的羥基脲劑型僅有500mg的膠囊，對于兒童患者采用藥物滴定法存在一定困難，然而在嚴重的鐮狀細胞病患者中，急性胸廓綜合征的死亡率高達4%，因而應用羥基脲是適當的。

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