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allo-BMT治療先天性純紅細胞再障

近年來allo-BMT已成功用于難治性先天性純紅細胞再生障礙性貧血患者治療，Greinix等對依賴輸血先天性純紅細胞再生障礙性貧血患者4例實施HLA匹配同胞供體的allo-BMT，除1例早期死于肺臟合并癥外，其余3例于allo-BMT后分別存活3.0，7.4及10.6年。Kamofsky行為評分顯示此3例患者生存質量良好，國際骨髓移植登記處(IBMTR)報道先天性純紅細胞再生障礙性貧血患者10例allo-BMT療效8例接受HIL匹配同胞供體allo-BM，其中6例已存活5～87個月2年存活率高達72.0%;而另2例接受非HLA匹配供體者于allo-BMT后2周內死亡。最近有報道臍血造血干細胞移植治療輸血依賴先天性純紅細胞再生障礙性貧血患者獲成功。

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